索拉非尼已被批准用于治疗晚期肾细胞癌(最常见的肾癌类型).此外,目前世界各地还有近50项应用索拉非尼治疗其他多种癌症的各类临床试验正在进行之中. 多吉美治疗肾癌 在美国和欧洲进行的Ⅲ期临床试验中,905例Motzer评分为中低度、过去8个月内经一次系统抗癌治疗失败的晚期肾透明细胞癌病人随机分组,451例接受索拉非尼治 疗,452例进入安慰剂组.中期分析时已有222例病人死亡,两组的客观有效率分别为10%和2%,索拉非尼组有1例完全缓解(CR).另外,两组分别有74%和53%的病人肿瘤保持稳定,临床受益 率分别为84%和55%.索拉非尼组的疾病无进展生存期较安慰剂组延长了一倍,分别为5.8和2.8个月(P=0.00001),且病人的生活质量显著改善.由于索拉非尼组的无进展生存期显著优于 安慰剂组,因此中期分析后允许安慰剂组进展的病人交叉到索拉非尼组.进一步分析表明,不同亚组的病人都从索拉非尼的治疗中获得了益处,包括年龄大于或小于65岁,Motzer评分中 或低度,既往用过或未用过IL-2、有或无肝转移、无病生存期大于或小于1.5年.美国FDA正是基于这一Ⅲ期随机临床试验的结果于2005年12月20日快速批准了索拉非尼作为晚期肾细 胞癌的治疗药物. 多吉美治疗肝病 在Ⅱ期研究(研究10874)中,应用索拉非尼单药治疗137例肝细胞癌患者,sorafenib组43%的病人病情稳定至少4个月,还有9%的病人肿瘤缩小,中位无进展生存期123 天,总生存期为280天,中位疾病进展时间为129天.2006年6月13日,多吉美用于治疗转移性肝癌又获得美国FDA快速审批资格,目前用于肝癌治疗的Ⅲ期临床试验正在进行中.